フリードライヒ失調症の治療が進展、遺伝子治療候補が規制当局の認定を獲得

Solid Biosciences Inc. (SLDB)、神経筋疾患および心疾患の治療法に特化した開発企業は、その調査中の遺伝子治療薬SGT-212が米国食品医薬品局（FDA）から孤児薬指定を受けたことを明らかにしました。このマイルストーンは、稀少遺伝性神経疾患であるフリードライヒ共失調症の治療において、SGT-212の治療可能性を示すものです。

臨床試験の進展と治療メカニズム

同社は、フリードライヒ共失調症と心肥大を伴う患者（18歳から40歳）を対象としたFALCON Phase 1b試験の最初の参加者の登録を完了しました。このオープンラベル、多施設試験の予備的な結果は、2026年後半に得られる見込みであり、引き続き参加者募集が続いています。

SGT-212は、革新的な二重経路送達システムを用いた組換えAAVベースの遺伝子置換アプローチです。この治療戦略は、脳の小脳内の特定の領域であるインダデンテ核への直接注入と、その後の全身循環への静脈内投与を組み合わせています。この協調された送達メカニズムにより、神経、心臓、全身に影響を及ぼす疾患の症状に対処し、患者の罹患率と死亡率を低減させることが可能となります。

規制の道筋と疾患の背景

孤児薬指定を受ける前に、SGT-212はすでに2つの重要な規制マイルストーンを達成しています。2025年1月21日にFast Track指定を受け、2025年12月1日には希少小児疾患指定を獲得しました。これらの指定は、この患者集団における未充足の医療ニーズに対する規制当局の認識を示しています。

フリードライヒ共失調症は、米国で約5,000人、ヨーロッパ全体で約15,000人に影響を及ぼし、FXN遺伝子の変異に起因します。この変異により、ミトコンドリアの機能に不可欠な補因子であるフラタキシンタンパク質のレベルが低下します。現在、この疾患を根治する治療法はなく、治療は疾患修飾的な介入に限定されています。

パイプラインと市場動向

Solid Biosciencesは、希少疾患向けの遺伝子治療候補を多角的に展開しています。パイプラインには、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを標的としたSGT-003、カテコラミン作動性多形性心室頻拍（CPVT）向けのSGT-501、TNNT2を介した拡張型心筋症のためのSGT-601、その他の致死的な遺伝性神経筋疾患や心疾患に対するプログラムが含まれます。

市場動向では、SLDB株は$5.24で取引を終え、取引セッション中に0.95%の下落を記録しました。