Cathie Wood mise à nouveau sur CRISPR ! La thérapie d'édition génétique avec un taux d'atténuation de 90 % étonne le monde médical

CRISPR Therapeutics (CRSP) développe des thérapies d’édition génétique, avec la technologie clé CRISPR/Cas9. Cathie Wood investit en forte position, le cours de l’action s’élève à 53,77 dollars, en hausse de 2,54 %. Zugo-Cel montre un taux de rémission de 90 % dans les essais pour le lymphome, avec 70 % de rémissions complètes. Chez les patients atteints de SLE, déplétion rapide des cellules B en 48 heures, avec une rémission sans médicament atteinte en six mois.

Une avancée clinique révolutionnaire avec la thérapie Zugo-Cel

CRISPR Therapeutics a récemment publié ses dernières données cliniques sur sa thérapie d’édition génétique Zugo-Cel (anciennement CTX112), qui ont surpris le monde médical. Zugo-Cel est une thérapie CAR-T allogénique, ciblant spécifiquement la molécule CD19, une molécule anormalement exprimée dans plusieurs tumeurs malignes du sang. Zugo-Cel utilise la plateforme CRISPR/Cas9 pour modifier génétiquement les cellules, afin d’améliorer leur activité T et leur capacité à échapper à la reconnaissance du système immunitaire.

Dans des essais cliniques pour le lupus érythémateux systémique (SLE) et d’autres maladies auto-immunes, Zugo-Cel a montré des résultats remarquables. Quatre patients traités avec Zugo-Cel, dont deux atteints de SLE et deux atteints de myopathie inflammatoire auto-immune, ont tous présenté une déplétion rapide et significative des cellules B périphériques en 48 heures, effet qui a duré au moins 28 jours.

Il est particulièrement notable que le premier patient atteint de SLE traité ait atteint une rémission sans médicament après six mois, une avancée qui ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement de maladies auto-immunes difficiles à soigner. Le lupus érythémateux systémique est une maladie auto-immune chronique, où les traitements traditionnels nécessitent une immunosuppression prolongée, avec des effets secondaires importants et une absence de cure. La possibilité d’une rémission sans médicament avec Zugo-Cel offre l’espoir que les patients pourraient un jour se libérer d’une médication à vie.

Zugo-Cel montre également un fort potentiel dans le traitement des tumeurs malignes du sang, notamment le lymphome à grandes cellules B. Lors d’un essai pour des patients avec lymphome à grandes cellules B réfractaire ou récidivant, Zugo-Cel, après administration de 6 milliards de cellules, a montré un taux de réponse globale de 90 %, avec 70 % de patients en rémission complète. Ces résultats représentent une avancée majeure pour les patients pour lesquels les traitements classiques sont peu efficaces.

Les données de l’essai indiquent également que 67 % des patients restent en rémission complète après un an de suivi, ce qui suggère que Zugo-Cel a un potentiel de maintien à long terme. Des essais supplémentaires continueront d’explorer cette thérapie dans le domaine des cancers du sang, qui pourrait devenir une des principales options thérapeutiques à l’avenir.

La disruption et les défis commerciaux de la technologie CRISPR/Cas9

Le succès de CRISPR Therapeutics ne repose pas seulement sur ses progrès cliniques, mais aussi sur le potentiel puissant de sa technologie d’édition génétique. CRISPR/Cas9 est une technique capable de modifier précisément les séquences d’ADN, permettant aux scientifiques de réparer ou de remplacer des gènes au niveau cellulaire, ce qui représente une avancée révolutionnaire pour traiter les maladies liées à des défauts génétiques. L’un des principaux avantages de cette technologie est que les thérapies CAR-T peuvent éviter la reconnaissance par le système immunitaire, tandis que les thérapies allogéniques réduisent considérablement les coûts et le temps de traitement.

Données cliniques de Zugo-Cel

Traitement des maladies auto-immunes

· Rémission sans médicament à 6 mois chez les patients SLE

· Déplétion rapide des cellules B périphériques en 48 heures

· Effet durable d’au moins 28 jours

Traitement des cancers du sang

· Taux de réponse globale de 90 % pour le lymphome à grandes cellules B

· 70 % de patients en rémission complète

· 67 % de patients en rémission après un an

· Efficace chez les patients réfractaires ou récidivants

Cependant, la technologie CRISPR doit encore relever des défis. La précision et la sécurité de l’édition génétique en clinique sont cruciales, une erreur pourrait entraîner des effets secondaires graves. De plus, le coût et la durée des essais cliniques sont très élevés, il faut garantir une large application et une compétitivité sur le marché pour une commercialisation réussie. La concurrence dans le domaine de l’édition génétique s’intensifie avec des acteurs comme Editas Medicine, Intellia Therapeutics, qui développent des technologies similaires. La réglementation et les risques éthiques ne doivent pas être négligés : le processus d’approbation de la FDA est strict et long, des données de sécurité à long terme doivent encore être accumulées, et les politiques d’assurance maladie restent incertaines.

La logique d’investissement de Cathie Wood et les perspectives pour le cours de CRISPR

Cathie Wood’s Ark Invest est l’un des principaux soutiens de CRISPR Therapeutics. Ark Invest détient une part importante de ses actions et croit fermement en l’avenir de la technologie d’édition génétique. Wood considère que cette technologie sera une avancée majeure dans le domaine médical, et que CRISPR Therapeutics, en tant que leader, deviendra l’une des entreprises les plus attractives pour les dix prochaines années.

Depuis son introduction en bourse, le cours de CRISPR Therapeutics a été très suivi. Malgré les risques élevés liés à la technologie d’édition génétique, ses progrès en R&D ont attiré de nombreux investisseurs. Selon les données récentes, le cours de clôture de la première semaine de 2026 était de 53,77 dollars, en hausse de 2,54 %, ce qui montre une réaction positive du marché à ses dernières données cliniques.

CRISPR Therapeutics incarne le potentiel infini de la technologie d’édition génétique dans le domaine médical. La société a déjà réalisé des progrès remarquables dans le traitement des maladies auto-immunes et des cancers du sang grâce à ses innovations. Avec la poursuite des essais cliniques, elle pourrait devenir un leader dans le secteur biotech. Pour les investisseurs, cette entreprise offre des opportunités mais aussi des défis, et le soutien de Cathie Wood renforce la confiance dans ses perspectives boursières.

Cependant, il faut aussi noter que les actions biotech sont à haut risque et à haut rendement. Les échecs d’essais cliniques, les refus réglementaires, ou la percée d’un concurrent peuvent fortement impacter le cours. CRISPR Therapeutics n’est pas encore rentable de façon stable, ses revenus proviennent principalement de licences et de paiements de jalons, et la commercialisation à grande échelle reste à venir avec l’approbation de nouveaux traitements.