Dyne的Rostudirsen在DMD中证明了其疗效；管线项目向多项监管获胜迈进

Dyne Therapeutics 正在重塑罕见神经肌肉疾病的格局，其主要候选药物 Zeleciment rostudirsen 在抗击杜氏肌营养不良症方面取得了重大进展。公司的临床阶段管线目前有望在未来18个月内实现多个监管里程碑。

突破性 DELIVER 数据验证 DMD 策略

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) 在 Dyne 的 DELIVER 1/2 期试验中表现出显著的治疗效果，标志着外显子51跳跃策略的关键时刻。在注册扩展队列中，该药在六个月时实现了统计学上显著的 5.46% 的肌营养不良蛋白（dystrophin）水平提升——这是定义 DMD 的关键蛋白，一种影响肌肉结构和神经功能的X连锁遗传疾病。

除了蛋白水平外，数据还显示在功能评估方面具有临床相关的改善，且在24个月的观察期内肺功能保持稳定。这种持续的疗效表现，加上良好的安全记录，使 Dyne 有望积极推进。

加速进入患者：2027 年上市目标

在 DELIVER 成功的基础上，Dyne 计划在2026年第二季度向 FDA 提交生物制品许可申请 (BLA)，寻求 DMD 的加速批准。公司同时打算在同一季度启动全球第三阶段临床试验，以支持国际监管路径。如果获得优先审查，Dyne 预计 Zeleciment rostudirsen 有望在2027年第一季度上市。

ACHIEVE 试验为肌营养不良症添加第二个催化剂

虽然 DMD 是近期的主要关注点，Dyne 也在同时推进 Zeleciment basivarsen (DYNE-101) 在肌营养不良症1型（Myotonic Dystrophy Type 1）中的 ACHIEVE 试验。注册扩展队列采用视频手部开启时间作为主要终点，正在招募患者，预计在2026年第二季度初完成。针对肌营养不良症1型的潜在 BLA 申请可能会在2027年第三季度初进行，为两种不同适应症的获批提供错开时间的路径。

财务支持增强，确保执行

Dyne 在2025年第三季度结束时拥有7.919亿美元的现金和有价证券，进一步巩固其在临床项目获得监管批准前的执行能力。公司随后发起了一项 $300 百万美元的公开募股，进一步增强其财务状况，以推动管线发展和运营成本。

股价表现反映投资者乐观情绪

自2025年7月 DYN 约为9.50美元以来，股价显著上涨至昨日收盘的22.20美元，日涨幅为9.47%。此次上涨彰显市场对 Dyne 在两个孤儿疾病适应症的临床执行和监管策略的信心。