Cathie Wood kembali menaruh harapan pada CRISPR！Terapi pengeditan gen dengan tingkat perbaikan 90% mengejutkan dunia medis

CRISPR Therapeutics（CRSP）mengembangkan terapi pengeditan gen, teknologi inti CRISPR/Cas9. Cathie Wood berinvestasi dengan bobot besar, harga saham $53.77 naik 2.54%. Zugo-Cel menunjukkan tingkat remisi 90% dalam uji coba limfoma, 70% remisi lengkap. Pasien SLE mengalami kehabisan sel B dalam 48 jam, mencapai remisi tanpa obat dalam enam bulan.

Terobosan klinis revolusioner dari terapi Zugo-Cel

CRISPR Therapeutics baru-baru ini mengumumkan data klinis terbaru dari terapi pengeditan gen Zugo-Cel (sebelumnya bernama CTX112) yang sedang dikembangkan, hasilnya mengejutkan dunia medis. Zugo-Cel adalah terapi CAR-T allogenik, khusus menargetkan molekul CD19, yang merupakan molekul yang menunjukkan ekspresi abnormal pada berbagai tumor ganas darah. Zugo-Cel melakukan pengeditan gen melalui platform CRISPR/Cas9, bertujuan meningkatkan aktivitas sel T dan membuatnya mampu menghindari pengenalan sistem imun tubuh.

Dalam uji klinis untuk lupus eritematosus sistemik (SLE) dan penyakit autoimun lainnya, Zugo-Cel menunjukkan efektivitas yang mencolok. Dari empat pasien yang menerima terapi Zugo-Cel, termasuk dua pasien SLE dan dua pasien dermatomiositis yang diinduksi imun, semuanya menunjukkan kehabisan sel B perifer secara cepat dan signifikan dalam waktu 48 jam, dan efek ini bertahan minimal 28 hari.

Yang patut dicatat adalah pasien SLE pertama yang menerima pengobatan mencapai remisi tanpa obat dalam enam bulan setelah terapi, pencapaian ini memberi harapan baru bagi pengobatan penyakit autoimun kronis yang sulit diobati seperti SLE. Lupus eritematosus sistemik adalah penyakit autoimun kronis, pengobatan tradisional sering kali memerlukan penggunaan imunospresan jangka panjang, dengan efek samping yang signifikan dan tidak bisa disembuhkan. Kemungkinan remisi tanpa obat yang ditawarkan Zugo-Cel membuka kemungkinan pasien bisa terbebas dari ketergantungan seumur hidup terhadap pengobatan.

Zugo-Cel juga menunjukkan potensi besar dalam pengobatan tumor ganas darah, terutama limfoma sel B besar. Dalam uji klinis untuk pasien limfoma sel B besar yang kambuh atau sulit diobati, Zugo-Cel menunjukkan tingkat remisi total 90% setelah penggunaan 6 miliar sel, dengan 70% pasien mencapai remisi lengkap. Hasil ini merupakan terobosan besar bagi pasien yang pengobatannya terbatas secara konvensional.

Data dari uji coba juga menunjukkan bahwa 67% pasien tetap dalam remisi lengkap selama satu tahun tindak lanjut, menunjukkan bahwa Zugo-Cel tidak hanya efektif dalam jangka pendek, tetapi juga memiliki efektivitas jangka panjang yang cukup signifikan. Uji coba lanjutan akan terus mengeksplorasi aplikasi terapi ini dalam bidang kanker darah dan berpotensi menjadi salah satu metode utama pengobatan penyakit ini di masa depan.

Disrupsi dan tantangan komersialisasi teknologi CRISPR/Cas9

Keberhasilan CRISPR Therapeutics tidak hanya berasal dari kemajuan klinisnya, tetapi juga dari potensi besar teknologi pengeditan gen yang dimilikinya. CRISPR/Cas9 adalah teknologi yang mampu mengedit urutan DNA secara presisi, memungkinkan ilmuwan memperbaiki atau mengganti gen di tingkat sel, yang memiliki arti revolusioner dalam pengobatan penyakit terkait defek genetik. Keunggulan utama teknologi ini adalah terapi CAR-T dapat menghindari pengenalan sistem imun, sementara terapi allogenik secara signifikan menurunkan biaya dan waktu pengobatan.

Data klinis Zugo-Cel

Pengobatan penyakit autoimun

· Pasien SLE mencapai remisi tanpa obat dalam 6 bulan

· Kehabisan sel B perifer secara cepat dalam 48 jam

· Efek bertahan minimal 28 hari

Pengobatan kanker darah

· Limfoma sel B besar tingkat remisi total 90%

· 70% pasien mencapai remisi lengkap

· 67% pasien tetap dalam remisi setelah satu tahun

· Efektif untuk pasien kambuh atau sulit diobati

Namun, teknologi CRISPR masih menghadapi tantangan. Dalam aplikasi klinis, akurasi dan keamanan pengeditan gen sangat penting, kesalahan pengeditan dapat menyebabkan efek samping serius. Selain itu, biaya dan waktu uji klinis sangat tinggi, perlu memastikan teknologi dapat digunakan secara luas dan memperoleh keunggulan kompetitif di pasar agar benar-benar dapat dikomersialisasi. Persaingan di bidang pengeditan gen semakin ketat, dengan perusahaan seperti Editas Medicine, Intellia Therapeutics dan lainnya yang juga mengembangkan teknologi serupa. Risiko regulasi dan etika juga tidak bisa diabaikan, proses persetujuan FDA ketat dan memakan waktu, data keamanan jangka panjang masih perlu dikumpulkan, dan kebijakan asuransi kesehatan juga memiliki ketidakpastian.

Logika investasi Cathie Wood dan prospek harga saham CRISPR

Ark Invest milik Cathie Wood adalah salah satu pendukung utama CRISPR Therapeutics. Ark Invest tidak hanya memegang saham besar di perusahaan ini, tetapi juga sangat percaya diri terhadap masa depan teknologi pengeditan gen. Wood berpendapat bahwa teknologi pengeditan gen akan menjadi terobosan penting di bidang medis di masa depan, dan sebagai pemimpin di bidang ini, CRISPR Therapeutics pasti akan menjadi salah satu perusahaan yang paling layak diinvestasikan dalam sepuluh tahun ke depan.

Performa harga saham CRISPR Therapeutics sejak IPO selalu menjadi perhatian. Meskipun menghadapi risiko tinggi dari teknologi pengeditan gen, kemajuan signifikan dalam R&D tetap menarik perhatian banyak investor. Berdasarkan performa harga terbaru, pada minggu pertama tahun 2026, harga penutupan saham CRISPR Therapeutics adalah $53.77, naik 2.54%, menunjukkan reaksi positif pasar terhadap data klinis terbaru mereka.

CRISPR Therapeutics mewakili potensi tak terbatas teknologi pengeditan gen di bidang medis. Melalui inovasi mereka, perusahaan ini telah mencapai kemajuan yang mengesankan dalam pengobatan penyakit autoimun dan kanker darah. Dengan kemajuan uji klinis, CRISPR Therapeutics berpotensi menjadi perusahaan bioteknologi terkemuka berikutnya. Bagi investor, masa depan perusahaan ini penuh peluang dan tantangan, dan dukungan dari Cathie Wood memberikan kepercayaan lebih terhadap performa sahamnya.

Namun, investor harus berhati-hati, karena saham bioteknologi memiliki karakter risiko tinggi dan imbalan tinggi. Kegagalan uji klinis, ketidaksetujuan regulasi, atau kemajuan teknologi pesaing dapat menyebabkan fluktuasi harga yang tajam. Saat ini, CRISPR Therapeutics belum mencapai profit stabil, pendapatan utamanya berasal dari lisensi kerjasama dan pembayaran milestone, dan pendapatan komersial yang nyata masih menunggu lebih banyak terapi disetujui dan dipasarkan.