Les progrès du traitement de l'Ataxie de Friedreich alors qu'un candidat à la thérapie génique obtient une reconnaissance réglementaire

Solid Biosciences Inc. (SLDB), un développeur spécialisé dans les thérapies pour les troubles neuromusculaires et cardiaques, a révélé que sa thérapie génique expérimentale SGT-212 a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis. Cette reconnaissance marque une étape importante soulignant le potentiel thérapeutique de SGT-212 pour traiter l’ataxie de Friedreich, une maladie neurologique génétique rare.

Progrès dans les essais cliniques et mécanisme de traitement

La société a terminé le recrutement de son premier participant dans l’étude FALCON de phase 1b, conçue pour évaluer le profil de sécurité et la tolérance de SGT-212 chez des patients âgés de 18 à 40 ans diagnostiqués avec une ataxie de Friedreich accompagnée d’hypertrophie cardiaque. Les premiers résultats de cet essai ouvert, multicentrique, devraient apparaître au cours de la seconde moitié de 2026, en fonction du recrutement continu des participants.

SGT-212 représente une approche de remplacement génique à base d’AAV recombinante utilisant un système de livraison à double voie innovant. La stratégie thérapeutique combine une infusion directe dans les noyaux intradentés — une région ciblée du cerveau dans le cervelet — avec une administration intraveineuse subséquente dans la circulation systémique. Ce mécanisme de livraison coordonné permet à la thérapie de traiter les manifestations neurologiques, cardiaques et systémiques de la maladie qui contribuent à la morbidité et à la mortalité des patients.

Parcours réglementaire et contexte de la maladie

Avant d’obtenir la désignation de médicament orphelin, SGT-212 avait déjà atteint deux étapes réglementaires importantes : le statut de Fast Track accordé le 21 janvier 2025, et la désignation de maladie pédiatrique rare conférée le 1er décembre 2025. Ces désignations reflètent la reconnaissance réglementaire du besoin médical non satisfait dans cette population de patients.

L’ataxie de Friedreich, qui touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et environ 15 000 en Europe, résulte d’une mutation génétique dans le gène FXN. Cette mutation entraîne une diminution des niveaux de la protéine frataxine, un cofacteur essentiel au bon fonctionnement mitochondrial. Actuellement, aucun traitement curatif n’existe pour cette maladie ; les options thérapeutiques se limitent à des interventions modifiant la progression de la maladie.

Pipeline plus large et performance du marché

Solid Biosciences maintient un portefeuille diversifié de candidats en thérapie génique pour des maladies rares. La pipeline comprend SGT-003 ciblant la dystrophie musculaire de Duchenne, SGT-501 pour la tachycardie ventriculaire polymorphe catecholaminergique (CPVT), SGT-601 pour la cardiomyopathie dilatée médiée par TNNT2, ainsi que d’autres programmes traitant des conditions neuromusculaires et cardiaques génétiques fatales.

Sur le marché, les actions SLDB ont clôturé à 5,24 $, enregistrant une baisse de 0,95 % lors de la séance de trading.