Approbation historique de la FDA : pourquoi l'approbation de ZYCUBO marque un tournant pour les patients atteints de la maladie de Menkes

Pendant des décennies, les familles confrontées à un diagnostic de maladie de Menkes faisaient face à une réalité impossible — un trouble génétique rare qui dévaste le développement neurologique des nourrissons avec pratiquement aucune option médicale. Ce paysage a changé radicalement avec l’autorisation de ZYCUBO par la FDA, marquant la première approbation de l’agence pour une option thérapeutique spécifiquement conçue pour traiter ce trouble de transport du cuivre lié à l’X.

La preuve clinique qui a changé la donne

L’approbation n’a pas été accordée à la légère. Les données des essais cliniques ont révélé une réduction frappante de 80 % du risque de mortalité chez les patients recevant une intervention précoce avec ZYCUBO par rapport aux cas historiques non traités. L’écart de survie raconte la véritable histoire : les patients traités avec cette formulation d’histidinate de cuivre ont atteint une espérance de vie médiane de 177,1 mois, redéfinissant fondamentalement les résultats dans une condition où la survie médiane non traitée était de seulement 17,6 mois. Ce n’est pas seulement une amélioration statistique — c’est une transformation de ce qui est possible pour la prise en charge de la maladie de Menkes.

Comprendre la science derrière cette avancée

La maladie de Menkes résulte de mutations du gène ATP7A, ce qui compromet la capacité du corps à absorber et transporter correctement le cuivre. La cascade de dommages est sévère : détérioration neurologique, dégradation du tissu conjonctif, et historiquement, décès avant l’âge de trois ans dans la plupart des cas. ZYCUBO, une injection sous-cutanée d’histidinate de cuivre, restaure essentiellement l’équilibre du cuivre que le corps ne peut pas atteindre seul, réorientant efficacement le paradigme du traitement.

Une étape importante accompagnée de multiples succès

Fortress Biotech et sa filiale Cyprium Therapeutics n’ont pas seulement obtenu une seule approbation — le parcours réglementaire a offert des avantages cumulés. ZYCUBO a obtenu les désignations de Thérapie Innovante, Fast Track, Maladie Rares Pédiatriques, et Médicament Orphelin. La FDA a également transféré un Bon de Priorité de Révision pour Maladie Rares Pédiatriques à Cyprium, ce qui a renforcé l’offre. De plus, Cyprium prévoit de percevoir des redevances échelonnées et jusqu’à $129 millions en jalons de développement et de ventes de Sentynl Therapeutics, la société qui a repris le développement et la commercialisation en 2023.

Momentum croissant dans le portefeuille de Fortress

Cette autorisation de ZYCUBO représente la troisième approbation de la FDA pour Fortress Biotech en 15 mois, après les récentes validations pour les lésions de rosacée inflammatoire Emrosi ( et le carcinome épidermoïde cutané avancé UNLOXCYT ). La stratégie de développement de portefeuille de la société semble clairement porter ses fruits dans le domaine réglementaire.