Paltusotine obtient une nouvelle chance : Crinetics lance la phase 3 pour le syndrome carcinoïde

Crinetics Pharmaceuticals (CRNX) vient de lancer l'essai de phase 3 CAREFNDR—testant si Paltusotine peut lutter contre le syndrome carcinoïde, une condition débilitante qui touche environ 20 % des patients atteints de tumeurs neuroendocrines.

Le problème qu'il résout

Le syndrome carcinoïde est brutal : des rougeurs incontrôlables et de la diarrhée qui perturbent la vie quotidienne. Traitement actuel ? Des injections mensuelles qui ne suffisent guère. Les patients sont coincés à gérer un soulagement incomplet et les désagréments des visites cliniques régulières.

Comment fonctionne l'essai

CAREFNDR par les chiffres :

• 141 adultes inscrits dans plusieurs sites
• Phase contrôlée de 16 semaines : Paltusotine 80 mg par jour vs placebo
• Objectif principal : Réduire les épisodes de vidange d'ici la semaine 12
• Focus secondaire : Fréquence des selles
• Ensuite, une extension ouverte de 104 semaines pour vérifier la durabilité à long terme

Pourquoi cela importe

Paltusotine est un agoniste des récepteurs SST2 oral, administré une fois par jour, ce qui signifie qu'il fonctionne différemment des injections et pourrait révolutionner l'observance. Les données de la phase 2 ont déjà montré des réductions rapides et durables à la fois des bouffées de chaleur et de la diarrhée, c'est pourquoi Crinetics est suffisamment confiant pour se lancer en grand.

La vraie histoire : S'étendre au-delà de l'acromégalie

Paltusotine (PALSONIFY) lancé en septembre 2025 pour l'acromégalie—un trouble hypophysaire rare. Mais c'est un marché de niche. Le syndrome carcinoïde est le véritable prix : de meilleures résultats en matière de qualité de vie pourraient positionner cela comme une thérapie de plateforme plus large.

Crinetics dispose de 1,1 milliard de dollars en liquidités au troisième trimestre 2025, financé jusqu'en 2029. Cela offre une marge de manœuvre pour voir cela jusqu'à une approbation potentielle.

Qu'est-ce qui vient ensuite

Au-delà du carcinoïde, Crinetics jongle avec plusieurs pipelines : CRN09682 ( ciblant SST2 anti-tumoral ) dans les premières étapes, les essais Atumelnant s'intensifiant pour l'hyperplasie congénitale des surrénales et le syndrome de Cushing, attendus pour mi-2026.

Contexte boursier : CRNX a clôturé à 41,97 $, en baisse de 2,17 % hier, mais restant dans sa fourchette de 24-$60 52 semaines. Les catalyseurs de phase 3 entraînent généralement de la volatilité - surveillez les mises à jour d'inscription et les données d'efficacité intermédiaires.

Il s'agit d'une maladie rare avec un réel besoin non satisfait. Si la phase 3 réussit, Crinetics pourrait repositionner le Paltusotine comme une thérapie de base dans plusieurs conditions endocriniennes.