CASGEVY 在年齡5-11歲的年輕兒科人群中展現出穩定的臨床表現

Vertex Pharmaceuticals (納斯達克：VRTX) 公布了CASGEVY (exagamglogene autotemcel) 的最新臨床證據，結果顯示在診斷為嚴重鐮刀型貧血 (SCD) 或輸血依賴性β地中海貧血 (TDT) 的5-11歲兒童中具有相當的治療效果。這是擴展至兒童群體的首個臨床數據公布，標誌著將基因編輯療法推廣至更年幼患者的重要里程碑。

數據一致性強化臨床潛力

在5-11歲年齡組中記錄的療效與安全性資料，與先前在12歲及以上青少年和成人中建立的強大益處-風險證據一致。這一一致性鞏固了CASGEVY作為一種具有變革性的治療選擇的定位，能在不同年齡層中保持其治療潛力。兩個族群結果的一致性表明，該療法的作用機制和持久性在較年幼的患者群中仍然可靠。

法規時間表與地理擴展

Vertex計劃在2026年上半年為5-11歲兒童群體推出全面的CASGEVY法規申請。此擴展策略反映公司致力於讓較年幼患者也能平等獲得基因編輯療法，目前尚無獲批的治療選項。現階段，CASGEVY已在多個司法管轄區獲得12歲及以上患者的法規批准，包括美國、英國、歐盟成員國、沙烏地阿拉伯、巴林、科威特、卡塔爾、加拿大、瑞士及阿拉伯聯合大公國。

臨床數據展示

完整數據集及來自較年長患者群的延伸追蹤資料，將於美國血液學會 (ASH) 年會上展示，為醫學界提供全面證據，以支持血液疾病患者的臨床決策和治療方案。