TransCon CNP 的 FDA 法規時間表延長，因 Ascendis Pharma 推進軟骨發育不良治療

Ascendis Pharma A/S (ASND) 宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已將 TransCon CNP 的審查完成日期延後三個月，新的目標日期定為 2026 年 2 月 28 日。原定於 2025 年 11 月 30 日的審查，延遲原因是 FDA 需要對公司於 2025 年 11 月 5 日提交的額外上市後要求資料進行全面評估。

了解軟骨發育不良症及目前治療的缺口

軟骨發育不良症是一種嚴重的遺傳疾病，影響全球超過25萬人。這種骨骼發育異常不僅僅是身材比例不協調——它常常引發嚴重的併發症，影響肌肉功能、神經系統和心肺健康。軟骨發育不良症的罕見性和嚴重性凸顯了安全有效治療方案的迫切需求。

目前的治療方案仍然有限。由 BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 推出的 Voxzogo，是唯一獲得 FDA 批准用於兒童軟骨發育不良症的療法，需每日皮下注射。這種每日一次的用藥方式雖然有效，但對於長期治療的家庭來說，遵從性存在挑戰。

TransCon CNP：用藥便利的潛在革命性突破

Ascendis Pharma 的研發候選藥物，名為 Navepegritide 或 TransCon CNP，是 C 型 natriuretic peptide（CNP）的實驗性前藥 (CNP)。該藥的特色在於其給藥方案：每週一次皮下注射，而非每日用藥。

若獲得 FDA 批准，TransCon CNP 可能會改變兒童軟骨發育不良症的治療範式，提供更高的便利性，同時不影響安全性或療效。較少的注射次數解決了每日用藥方案中患者照護的根本挑戰，有望改善長期用藥的依從性與生活品質。

市場展望與投資者觀點

這三個月的審查延長反映了 FDA 在需要仔細評估額外資料時的標準程序，並不代表批准上的困難。這一時間調整為 Ascendis Pharma 提供了持續呈現完整安全性與療效數據、支持產品潛在益處的機會。

ASND 股價在本次公告期間呈現波動。在公告當天，股價下跌 2.38%，收於 $206.65，反映出生物製藥行業中對於監管時間調整的典型市場反應。