Phê duyệt FDA lịch sử: Tại sao việc chấp thuận của ZYCUBO đánh dấu một bước ngoặt cho bệnh nhân bệnh Menkes

Trong nhiều thập kỷ, các gia đình đối mặt với chẩn đoán bệnh Menkes đã phải đối diện với một thực tế không thể chấp nhận được—một rối loạn di truyền hiếm gặp gây tàn phá sự phát triển thần kinh của trẻ sơ sinh mà hầu như không có phương pháp điều trị y học. Bức tranh đó đã thay đổi đáng kể khi FDA phê duyệt ZYCUBO, đánh dấu lần đầu tiên cơ quan này chấp thuận một phương pháp điều trị đặc biệt được thiết kế để giải quyết rối loạn vận chuyển đồng liên kết X này.

Bằng Chứng Lâm Sàng Thay Đổi Cuộc Chơi

Việc phê duyệt không được ban hành một cách dễ dàng. Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cho thấy giảm 80% nguy cơ tử vong ở những bệnh nhân nhận can thiệp sớm bằng ZYCUBO so với các trường hợp không điều trị trong quá khứ. Khoảng cách sống sót này kể câu chuyện thực sự: các bệnh nhân được điều trị bằng công thức histidin đồng này đạt tuổi thọ trung bình 177,1 tháng, định hình lại kết quả trong một tình trạng mà tuổi thọ trung bình không điều trị chỉ đạt 17,6 tháng. Đó không chỉ là cải thiện về thống kê—đó là một sự biến đổi trong khả năng quản lý bệnh Menkes.

Hiểu Về Khoa Học Đằng Sau Bước Đột Phá

Bệnh Menkes bắt nguồn từ các đột biến trong gen ATP7A, làm tê liệt khả năng hấp thụ và vận chuyển đồng của cơ thể. Chuỗi tổn thương diễn ra nghiêm trọng: suy giảm thần kinh, phá hủy mô liên kết, và trong lịch sử, tử vong trước tuổi ba trong hầu hết các trường hợp. ZYCUBO, một mũi tiêm histidin đồng dưới da, về cơ bản khôi phục cân bằng đồng mà cơ thể không thể tự đạt được, hiệu quả “lập trình lại” mô hình điều trị.

Một Cột Mốc Được Xây Dựng Với Nhiều Chiến Thắng

Fortress Biotech và công ty con Cyprium Therapeutics không chỉ đảm bảo một lần phê duyệt—quy trình quản lý đã mang lại nhiều lợi thế chồng chất. ZYCUBO nhận được các danh hiệu Đột Phá, Đường Dài Nhanh, Bệnh Hiếm Gặp Ở Trẻ Em và Thuốc Orphan. FDA cũng đã chuyển giao một Voucher Ưu Tiên Xét Xử Bệnh Hiếm Gặp Ở Trẻ Em cho Cyprium, làm tăng giá trị của thỏa thuận. Thêm vào đó, Cyprium còn có thể nhận được các khoản tiền bản quyền theo cấp độ và lên tới $129 triệu đô la trong các cột mốc phát triển và doanh số bán hàng từ Sentynl Therapeutics, công ty đã tiếp quản trách nhiệm phát triển và thương mại hóa vào năm 2023.

Đà Phát Triển Trong Danh Mục Của Fortress

Việc phê duyệt ZYCUBO này là lần thứ ba FDA cấp phép cho Fortress Biotech trong vòng 15 tháng, sau các phê duyệt gần đây cho Emrosi (mụn rosacea viêm) và UNLOXCYT (ung thư biểu mô tế bào vảy da tiến triển). Chiến lược xây dựng danh mục của công ty rõ ràng đang mang lại lợi ích trong lĩnh vực quản lý quy định.