Liệu pháp HPV thử nghiệm của Inovio cho thấy triển vọng với sự chấp thuận của FDA

Inovio Pharmaceuticals đã vượt qua một cột mốc quan trọng về mặt quy định khi FDA chính thức chấp nhận Đơn xin Cấp phép Sinh học cho INO-3107, một liệu pháp miễn dịch mới nhắm vào bệnh u nhú đường hô hấp tái phát (RRP) ở bệnh nhân trưởng thành. Cơ quan này đã chỉ định ngày hoàn thành xem xét là 30 tháng 10 năm 2026 và cho biết không dự kiến triệu tập ủy ban tư vấn cho hồ sơ này. Tuy nhiên, thư chấp nhận cũng đề cập rằng có thể cần thêm các bằng chứng bổ sung để hỗ trợ đủ điều kiện cho quy trình phê duyệt nhanh mà liệu pháp này hiện đang được đánh giá.

Bằng chứng lâm sàng cho thấy giảm đáng kể cần phẫu thuật

Hồ sơ quy định dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng thuyết phục. Trong số các bệnh nhân RRP đã trải qua nhiều ca phẫu thuật trước đó, INO-3107 cho thấy lợi ích rõ rệt: 72% đạt được mức giảm 50-100% số ca phẫu thuật trong năm đầu tiên sau điều trị. Phân tích theo dõi dài hạn còn cho thấy kết quả khả quan hơn, với 86% bệnh nhân duy trì cải thiện lâm sàng trong suốt năm thứ hai mà không cần thêm liều. Đáng chú ý, một nửa số bệnh nhân này không cần can thiệp phẫu thuật nào trong giai đoạn quan sát kéo dài này.

Những phát hiện này, được công bố trên Nature Communications và The Laryngoscope, nhấn mạnh nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong quản lý RRP, nơi can thiệp phẫu thuật truyền thống vẫn là phương pháp tiêu chuẩn mặc dù có những hạn chế và rủi ro tiềm ẩn đối với tính toàn vẹn của dây thanh âm.

Hiểu về RRP và phương pháp điều trị

Bệnh u nhú đường hô hấp tái phát là một tình trạng hiếm gặp nhưng gây suy giảm nghiêm trọng, chủ yếu do các chủng HPV 6 và 11 gây ra. Bệnh biểu hiện dưới dạng các khối u lành tính trong đường hô hấp, dần dần gây tắc nghẽn đường thở và làm suy giảm chức năng giọng nói. Việc loại bỏ phẫu thuật lặp đi lặp lại vẫn là tiêu chuẩn điều trị hiện tại, tuy nhiên tỷ lệ tái phát cao đòi hỏi nhiều can thiệp theo thời gian, khiến bệnh nhân phải đối mặt với các rủi ro thủ thuật tích lũy và các vấn đề về chất lượng cuộc sống.

INO-3107 hoạt động qua một cơ chế khác biệt: nó kích thích miễn dịch T-cell đặc hiệu kháng nguyên chống lại HPV-6 và HPV-11, nhắm vào các tế bào nhiễm virus để có thể ức chế hoặc ngăn chặn sự phát triển của u nhú. Hồ sơ an toàn lâm sàng cho thấy thuốc có khả năng dung nạp tốt, chủ yếu gây ra các tác dụng phụ nhẹ như phản ứng tại chỗ tiêm và mệt mỏi thoáng qua.

Tình trạng quy định và vị thế tài chính

Liệu pháp này được cấp phép cả Chương trình Thuốc dành riêng (Orphan Drug) và Chương trình Điều trị Đột phá (Breakthrough Therapy) tại Hoa Kỳ, phản ánh quá trình quy định được thúc đẩy cho các điều trị đối mặt với các bệnh hiếm gặp nghiêm trọng có lợi ích lâm sàng rõ ràng.

Inovio kết thúc quý 3 năm 2025 với khoảng 50,8 triệu đô la Mỹ trong thanh khoản sẵn có (tiền mặt, các khoản tương đương và đầu tư ngắn hạn), giúp công ty có đủ nguồn lực để duy trì hoạt động đến giữa năm 2026.

Phản ứng thị trường và hiệu suất cổ phiếu

Dù FDA đã chính thức chấp nhận, các nhà đầu tư phản ứng thận trọng, với cổ phiếu giảm giá do lo ngại về việc cơ quan này có thể yêu cầu thêm tài liệu hỗ trợ để chứng minh đủ điều kiện phê duyệt nhanh. Thái độ này đã tạo ra sự không chắc chắn về thời gian quy định. Trong 12 tháng qua, INO dao động từ 1,30 đô la đến 2,98 đô la. Giao dịch trước giờ mở cửa cho thấy cổ phiếu ở mức 1,85 đô la, giảm 19,21% so với mức đóng cửa trước đó.