EDG-7500 Tiến tới Giai đoạn 2 của thử nghiệm HCM với lợi ích kép trong chức năng sarcomere và hồ sơ an toàn

Edgewise Therapeutics (EWTX) đã tiết lộ tiến bộ đáng kể trong chương trình phát triển lâm sàng của mình cho điều trị bệnh cơ tim phì đại. Công ty đã thành công kết thúc các phần B và C của thử nghiệm giai đoạn 2 CIRRUS-HCM đánh giá EDG-7500, trong khi các kết quả trung gian từ nghiên cứu phần D đang diễn ra cho thấy một dấu hiệu an toàn đáng tin cậy, giúp phân biệt modulator sarcomere tim này với các phương pháp tiếp cận cạnh tranh.

Hiểu rõ về nhu cầu chưa được đáp ứng trong HCM

Bệnh cơ tim phì đại vẫn là rối loạn tim di truyền hàng đầu, ảnh hưởng đến khoảng một trong mỗi 500 người. Ngoài yếu tố di truyền, bệnh nhân HCM phải đối mặt với những thách thức lớn về chất lượng cuộc sống bao gồm nguy cơ đột quỵ tim đột ngột, rối loạn nhịp và suy tim tiến triển. Các phương pháp điều trị hiện tại thường gây ra các biến chứng suy chức năng tâm thu, tạo ra khoảng trống lâm sàng cho các lựa chọn điều trị an toàn hơn giúp duy trì chức năng tim bình thường.

Cơ chế hoạt động của chức năng sarcomere của EDG-7500

EDG-7500 hoạt động như một modulator sarcomere tim chọn lọc qua đường uống, nhắm vào cơ chế co bóp cơ bản của tim. Bằng cách điều chỉnh chức năng sarcomere để giảm tốc độ co bóp sớm trong khi thúc đẩy thư giãn tâm trương tốt hơn, thuốc giải quyết sinh lý bệnh HCM mà không làm giảm hiệu suất tâm thu — một điểm khác biệt quan trọng so với các phương pháp ức chế myosin trước đó.

Kết quả thử nghiệm trên các phân nhóm HCM

Phần A đã chứng minh ý tưởng ban đầu vào tháng 4 năm 2025, với nghiên cứu liều kéo dài bốn tuần cho thấy cải thiện lâm sàng nhanh chóng bao gồm giảm gradient LVOT và cải thiện kết quả báo cáo của bệnh nhân. Đáng chú ý, không xảy ra giảm đáng kể tỷ lệ bơm máu thất trái (LVEF).

Nhóm bệnh HCM tắc nghẽn tham gia phần B cho thấy các cải thiện phụ thuộc vào liều lượng trên nhiều chỉ số lâm sàng: giảm NT-proBNP, điểm số câu hỏi về bệnh cơ tim Kansas City, chức năng theo phân loại của Hiệp hội Tim mạch New York tốt hơn, và giảm gradient đường ra thất trái.

Phần C mở rộng các phát hiện đến bệnh nhân HCM không tắc nghẽn, chứng minh sự cải thiện NT-proBNP và xu hướng chức năng tâm trương tích cực, xác nhận rằng tối ưu hóa chức năng sarcomere mang lại lợi ích cho cả hai kiểu hình HCM.

Dữ liệu an toàn từ nghiên cứu phần D đang diễn ra

Dữ liệu trung gian của phần D củng cố lợi thế về khả năng dung nạp của EDG-7500. Hợp chất không cho thấy giảm LVEF có ý nghĩa lâm sàng và không có trường hợp rung nhĩ nào được phát hiện dưới theo dõi tim liên tục — những kết quả này phân biệt rõ hồ sơ an toàn của nó so với các tác nhân nhắm mục tiêu sarcomere khác.

Lộ trình phát triển và hiệu suất cổ phiếu

Edgewise dự kiến sẽ công bố toàn bộ dữ liệu 12 tuần của phần D vào Quý 2 năm 2026, với việc bắt đầu giai đoạn 3 dự kiến vào cuối năm 2025. Phản ứng của thị trường đã tích cực, với EWTX giao dịch ở mức $22.75 trong hoạt động trước thị trường, tăng 4.62%. Trong năm qua, cổ phiếu dao động từ $10.60 đến $30.48.

Việc duy trì chức năng tâm thu thông qua cơ chế của EDG-7500 có thể giảm đáng kể yêu cầu theo dõi lâm sàng và có khả năng mở rộng nhóm bệnh nhân đủ điều kiện sau khi được cấp phép.