Sanofi gặp trở ngại CRL về thuốc MS trong khi giành chiến thắng tại EU cho chất ức chế BTK

Sanofi tiết lộ một trở ngại pháp lý đáng kể trong tuần này khi FDA ban hành thư phản hồi đầy đủ (CRL) liên quan đến đơn đăng ký của họ cho tolebrutinib, một chất ức chế tyrosine kinase của Bruton’s (BTK) nhắm vào bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không tái phát (nrSPMS) ở người lớn. Thất bại này đánh dấu lần thứ hai trong vài tháng, với cơ quan dự kiến sẽ cung cấp hướng dẫn thêm vào Quý 1 năm 2026.

Trì hoãn pháp lý làm trầm trọng thêm các thất bại lâm sàng trước đó

Quyết định CRL theo sau một chuỗi thách thức ngày càng gia tăng đối với chương trình BTK inhibitor của Sanofi. Đầu năm nay, FDA đã gia hạn thời gian xem xét tolebrutinib hai lần—lần đầu ba tháng vào mùa xuân, rồi lại sau khi công ty nộp đề xuất truy cập mở rộng theo yêu cầu của cơ quan quản lý. Ngày quyết định ban đầu là 28 tháng 9 năm 2025, đã bị đẩy lùi đến 28 tháng 12, rồi tiếp tục trì hoãn đến đầu năm 2026.

Thời điểm này phù hợp với các thất bại lâm sàng mới. Trong những tuần gần đây, Sanofi tiết lộ rằng thử nghiệm giai đoạn III PERCEUS đánh giá tolebrutinib trong bệnh đa xơ cứng tiến triển chính (PPMS) đã không đạt các tiêu chí chính để làm chậm tiến trình mất khả năng vận động. Công ty sau đó quyết định dừng phát triển thêm trong PPMS, chiếm khoảng 10% dân số bệnh nhân MS. Mặc dù lo ngại về hiệu quả, hồ sơ an toàn vẫn phù hợp với các nghiên cứu trước đó.

Những thách thức này gợi nhớ năm 2022, khi FDA áp dụng tạm thời hạn chế nghiên cứu đối với tolebrutinib sau khi phát hiện các trường hợp tổn thương gan do thuốc gây ra trong các thử nghiệm. Trong khi công ty cuối cùng đã ngừng các thử nghiệm riêng về bệnh nhược cơ, chỉ số MS vẫn tiếp tục tiến triển—cho đến bây giờ.

Hiệu suất thị trường và triển vọng của nhà phân tích

Cổ phiếu SNY đã tăng chỉ 1,1% trong sáu tháng qua, kém xa mức tăng 20,4% của ngành chăm sóc sức khỏe rộng lớn hơn, phản ánh sự hoài nghi của thị trường về con đường phát triển của thuốc. CRL và thất bại trong thử nghiệm gần đây cho thấy một sự đánh giá lại toàn diện về sức mạnh của pipeline của Sanofi trong lĩnh vực thần kinh.

Tuy nhiên, công ty đã ghi nhận một chiến thắng quan trọng quốc tế. Ủy ban châu Âu đã phê duyệt Wayrilz (rilzabrutinib), một chất ức chế BTK khác, để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) đã thất bại với các liệu pháp khác. Quyết định này theo sau ý kiến tích cực của ủy ban vào tháng 10 và được hỗ trợ bởi dữ liệu thử nghiệm giai đoạn III LUNA 3 cho thấy cải thiện trong số lượng tiểu cầu duy trì. FDA đã chấp thuận Wayrilz cho bệnh ITP mãn tính từ tháng 8 năm 2025.

Những gì tiếp theo cho nhà đầu tư

Vận mệnh khác biệt của pipeline Sanofi—đình trệ với MS nhưng tiến triển trong ITP—nhấn mạnh tính không thể đoán trước của phát triển thuốc. Với hướng dẫn CRL thêm dự kiến vào tháng 3 năm 2026, công ty đối mặt với các quyết định quan trọng về khả năng thương mại của tolebrutinib. Các nhà theo dõi thị trường đang theo dõi xem liệu các dữ liệu bổ sung có thể làm sống lại đơn đăng ký hay Sanofi sẽ chuyển hướng nguồn lực sang các chương trình BTK đã được xác nhận trong các chỉ định huyết học.