Paltusotine Có Cơ Hội Khác: Crinetics Khởi Động Giai Đoạn 3 Cho Hội Chứng Carcinoid

Crinetics Pharmaceuticals (CRNX) vừa bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 CAREFNDR - kiểm tra xem Paltusotine có thể giải quyết hội chứng carcinoid, một tình trạng suy nhược ảnh hưởng đến khoảng 20% bệnh nhân u thần kinh nội tiết.

Vấn đề nó giải quyết

Hội chứng carcinoid là rất tàn khốc: đỏ mặt và tiêu chảy không thể kiểm soát khiến cuộc sống hàng ngày bị phá hủy. Phương pháp điều trị hiện tại? Các mũi tiêm hàng tháng không đủ hiệu quả. Bệnh nhân phải đối mặt với sự giảm nhẹ không hoàn chỉnh và sự phiền phức của các cuộc thăm khám lâm sàng thường xuyên.

Cách Thức Thử Nghiệm Hoạt Động

CAREFNDR theo số liệu:

• 141 người lớn đã đăng ký tại nhiều địa điểm
• Giai đoạn kiểm soát 16 tuần: Paltusotine 80mg mỗi ngày so với giả dược
• Mục tiêu chính: Giảm số lần đi tiểu vào tuần thứ 12
• Tập trung thứ hai: Tần suất đi tiêu
• Sau đó là một nghiên cứu mở dài hạn 104 tuần để kiểm tra độ bền lâu dài.

Tại sao điều này quan trọng

Paltusotine là một loại thuốc uống, dùng một lần mỗi ngày, là chất kích thích thụ thể SST2—có nghĩa là nó hoạt động khác với các loại tiêm và có thể là một bước đột phá cho sự tuân thủ. Dữ liệu giai đoạn 2 đã cho thấy sự giảm nhanh chóng và bền vững cả về đỏ bừng mặt và tiêu chảy, đó là lý do tại sao Crinetics đủ tự tin để phát triển lớn.

Câu Chuyện Thực Sự: Mở Rộng Ngoài Acromegaly

Paltusotine (PALSONIFY) được ra mắt vào tháng 9 năm 2025 cho bệnh acromegaly—một rối loạn tuyến yên hiếm gặp. Nhưng đó là một thị trường ngách. Hội chứng carcinoid mới là giải thưởng thực sự: những kết quả về chất lượng cuộc sống tốt hơn có thể định vị điều này như một liệu pháp nền tảng rộng hơn.

Crinetics có 1,1 tỷ USD tiền mặt tính đến Q3 2025, đủ tài trợ đến năm 2029. Đó là ngân sách để thấy điều này thông qua khả năng phê duyệt.

Điều gì tiếp theo

Ngoài carcinoid, Crinetics đang quản lý nhiều đường ống khác nhau: CRN09682 (nhắm mục tiêu SST2 chống khối u) ở giai đoạn đầu, các thử nghiệm Atumelnant đang được tăng tốc cho tăng sản thượng thận bẩm sinh và hội chứng Cushing dự kiến vào giữa năm 2026.

Bối cảnh cổ phiếu: CRNX đóng cửa ở mức $41.97, giảm 2.17% hôm qua nhưng vẫn giữ trong khoảng $24-$60 52 tuần. Các tác nhân giai đoạn 3 thường thúc đẩy sự biến động—hãy theo dõi các cập nhật về việc đăng ký và dữ liệu hiệu quả tạm thời.

Đây là một căn bệnh hiếm gặp có nhu cầu thực sự chưa được đáp ứng. Nếu Giai đoạn 3 đạt được kết quả, Crinetics có thể định vị lại Paltusotine như một liệu pháp nền tảng cho nhiều tình trạng nội tiết.