Прогрес у лікуванні атаксії Фрідріха, оскільки кандидат у генно-терапії отримує регуляторне визнання

AirdropHunterWang · 2026-01-21T02:01:14+00:00

Генна терапія Solid Biosciences SGT-212, розроблена для лікування Friedreich's ataxia, отримала статус orphan drug від FDA і розпочала клінічний випробувальний етап фази 1b. Ця інноваційна терапія використовує систему доставки з подвійним маршрутом для боротьби з неврологічними та кардіальними симптомами, у той час як компанія продовжує розвивати свій різноманітний портфель препаратів для рідкісних захворювань.

AirdropHunterWang

2026-01-21 02:01:14

Генерація анотацій у процесі

Solid Biosciences Inc. (SLDB), розробник, що спеціалізується на терапіях для невром’язових та серцево-судинних розладів, розкрив, що його досліджувана генно-терапія SGT-212 отримала статус Орфанного препарату від Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA). Це досягнення підкреслює терапевтичний потенціал SGT-212 у боротьбі з фрідріховою атаксією, рідким генетичним неврологічним захворюванням.

Просування клінічних випробувань та механізм лікування

Компанія завершила набір першого учасника у дослідженні FALCON фази 1b, яке має на меті оцінити безпековий профіль та переносимість SGT-212 у пацієнтів віком від 18 до 40 років, у яких діагностовано фрідріхову атаксію з супутньою гіпертрофією серця. Попередні результати цього відкритого багатосцентрового дослідження очікуються у другій половині 2026 року, за умови продовження набору учасників.

SGT-212 являє собою рекомбінантний генно-замінний підхід на основі AAV із використанням інноваційної системи подвійного введення. Терапевтична стратегія поєднує прямий інфузій у внутрішньо-ядра— цільову область мозку в мозочку—з подальшим внутрішньовенним введенням у системний кровотік. Цей скоординований механізм доставки дозволяє терапії боротися з неврологічними, серцево-судинними та системними проявами захворювання, що сприяють ускладненням і смертності пацієнтів.

Регуляторний шлях і контекст захворювання

Перед отриманням статусу Орфанного препарату SGT-212 вже досяг двох важливих регуляторних етапів: статус Fast Track, наданий 21 січня 2025 року, та статус Рідкісного дитячого захворювання, наданий 1 грудня 2025 року. Ці статуси відображають регуляторне визнання невирішеної медичної потреби у цій групі пацієнтів.

Фрідріхова атаксія, яка вражає приблизно 5000 осіб у Сполучених Штатах і близько 15 000 у Європі, виникає через генетичну мутацію у гені FXN. Ця мутація призводить до зниження рівнів білка фратаксину, коферменту, важливого для правильної функції мітохондрій. На даний час не існує лікувального засобу для цієї хвороби; терапевтичні опції обмежуються модифікаційними втручаннями.

Більш широкий портфель і ринкова діяльність

Solid Biosciences підтримує диверсифікований портфель кандидатів у генно-терапії для рідкісних захворювань. У портфелі є SGT-003, спрямований на дюшенівську м’язову дистрофію, SGT-501 для катехоламінергічної полімерної тахікардії (CPVT), SGT-601 для дилатативної кардіоміопатії, опосередкованої TNNT2, а також додаткові програми, що спрямовані на фатальні генетичні неврологічні та серцево-судинні захворювання.

Щодо ринкової активності, акції SLDB закрилися на рівні $5.24, що на 0.95% менше за попередню сесію.

Переглянути оригінал

Ця сторінка може містити контент третіх осіб, який надається виключно в інформаційних цілях (не в якості запевнень/гарантій) і не повинен розглядатися як схвалення його поглядів компанією Gate, а також як фінансова або професійна консультація. Див. Застереження для отримання детальної інформації.