Только что увидел, что Ascendis получил одобрение FDA на YUVIWEL — по всей видимости, это первая разовая еженедельная терапия для ахондроплазии у детей. Это на самом деле довольно значимо, если следить за биотехнологической сферой. Они работают над этим уже много лет с помощью своего подхода TransCon CNP, по сути обеспечивая постоянное воздействие CNP для борьбы с гиперактивной сигнализацией FGFR3, которая вызывает ахондроплазию. Одобрение было ускорено на основе улучшений скорости роста, достигнутых в их клиническом исследовании ApproaCH, которое было настолько убедительным, что они опубликовали его в JAMA Pediatrics. Что привлекло мое внимание, так это реакция рынка — акции ASND выросли с $233,50 до $243 в послеполуденное время, примерно на 4%. Они планируют запустить это в начале второго квартала 2026 года вместе с программой поддержки пациентов, а также у них есть приоритетный ваучер на рассмотрение редких педиатрических заболеваний, что по сути является золотым билетом для будущих заявок на лекарства. Весь рынок ахондроплазии был довольно тихим так долго, что это кажется настоящим прорывом для этих детей. Интересно, работают ли уже другие биотехнологические компании над конкурирующими препаратами.