Только что заметил кое-что интересное в области биотехнологий, за чем стоит следить. Kiora Pharmaceuticals только что опубликовала результаты своего первого этапа по KIO-301 в журнале Nature Medicine — это молекулярный фотосвитч, предназначенный для восстановления реакции на свет у пациентов с ретинитом пигментозным.

Что делает это особенно заметным, так это механизм действия. KIO-301 нацелен на сетчаточные ганглиозные клетки, расположенные ниже поврежденных фоторецепторов, и по сути делает ионные каналы чувствительными к свету снова. Таким образом, даже когда светочувствительные клетки исчезают, препарат создает обходной путь, который напрямую сигнализирует в мозг. Первичный этап испытаний у пациентов с ретинитом пигментозным показал отсутствие серьезных побочных эффектов, токсичности, ограничивающей дозу, и только легкие, кратковременные побочные реакции, связанные с процедурой инъекции.

Интересные данные получены на этапе исследования. Некоторые участники показали временные изменения в восприятии света и показатели функционального зрения. МРТ-сканирование выявило изменения нейрональной активности в зрительной коре, вызванные светом — фактическую фармакодинамическую активность, которую можно было наблюдать на сканах мозга. А оценки качества жизни, сообщенные участниками, улучшились в течение периода исследования.

Очевидно, что это ранняя стадия. Они ввели препарат в 12 глазах у 6 участников, а основная цель — безопасность за 30 дней. Но уже запущен второй этап — ABACUS-2, который является рандомизированным и контролируемым. Цель — проверить более высокие дозы и реально измерить улучшения функционального зрения по сравнению с контрольной группой.

Потенциально важным здесь является более широкое применение. Эта технология фотосвитча теоретически может работать при различных типах мутаций ретинита пигментозного и, возможно, при других дегенеративных заболеваниях сетчатки. Метод дозирования — повторные интравагриальные инъекции — уже является стандартом в офтальмологической практике, поэтому механизм доставки не является новшеством, что снижает некоторые риски разработки.

Компания также разрабатывает KIO-104 для лечения воспаления сетчатки. Стоит следить за этим, если вы отслеживаете биотехнологические компании в области офтальмологии или просто интересуетесь прогрессом молекулярных фотосвитчей от лабораторных исследований до реальных клинических данных.