EDG-7500 Продвигается на этапе 2 клинического исследования HCM с двойной пользой для функции саркомеры и профиля безопасности

2025-12-31 15:14:44

Edgewise Therapeutics (EWTX) продемонстрировала значительный прогресс в своей клинической программе по лечению гипертрофической кардиомиопатии. Компания успешно завершила части B и C фазы 2 исследования CIRRUS-HCM, оценивающего EDG-7500, в то время как промежуточные результаты текущего исследования части D показывают обнадеживающую безопасность, которая отличает этот модулятор сердечного саркомера от конкурирующих подходов.

Понимание неудовлетворенной потребности при HCM

Гипертрофическая кардиомиопатия остается ведущим наследственным сердечным заболеванием, затрагивающим примерно одного из каждых 500 человек. Помимо генетического компонента, пациенты с HCM сталкиваются с существенными проблемами качества жизни, включая повышенный риск внезапной сердечной смерти, аритмий и прогрессирующей сердечной недостаточности. Существующие методы лечения часто вызывают осложнения с систолической дисфункцией, создавая клинический пробел для более безопасных терапевтических альтернатив, сохраняющих нормальную функцию сердца.

Как работает механизм функции саркомера EDG-7500

EDG-7500 действует как селективный пероральный модулятор сердечного саркомера, нацеленный на основное контрактильное оборудование сердца. Модулируя функцию саркомера для снижения скорости ранней сокращения при одновременном улучшении диастолической релаксации, препарат решает патофизиологию HCM без нарушения систолической функции — важное отличие от ранних подходов с ингибиторами миозина.

Результаты испытаний по подтипам HCM

Часть A установила доказательство концепции в апреле 2025 года, при четырехнедельном исследовании дозирования, показавшем быстрые клинические улучшения, включая снижение градиента LVOT и повышение отчетных результатов пациентов. Особенно отметим, что не произошло значительного снижения LVEF (LVEF).

Когорта с обструктивной HCM, включенная в часть B, показала дозозависимые улучшения по нескольким клиническим маркерам: снижение NT-proBNP, улучшение баллов по Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, улучшение функционального класса по NYHA и снижение градиентов выходного тракта левого желудочка.

Часть C расширила выводы на пациентов с необструктивной HCM, продемонстрировав улучшения NT-proBNP и благоприятные тенденции диастолической функции, подтверждая, что оптимизация функции саркомера приносит пользу обоим фенотипам HCM.

Данные по безопасности из текущего исследования части D

Промежуточные данные части D подтверждают преимущество EDG-7500 по переносимости. Соединение не показало клинически значимых снижений LVEF и не было зафиксировано случаев фибрилляции предсердий при непрерывном кардиологическом мониторинге — результаты, которые существенно отличают его профиль безопасности от альтернативных агентов, нацеленных на саркомер.

График разработки и динамика акций

Edgewise планирует опубликовать полный набор данных по части D за 12 недель во втором квартале 2026 года, а запуск фазы 3 запланирован на конец 2025 года. Реакция рынка была положительной: в предрынковом торге акции EWTX торгуются по цене $22.75, что на 4.62% выше. За последний год цена колебалась между $10.60 и $30.48.

Сохранение систолической функции благодаря механизму EDG-7500 может значительно снизить требования к клиническому мониторингу и потенциально расширить круг пациентов, имеющих право на лечение после получения регуляторного одобрения.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .