Avanço na Terapia Gênica: SGT-212 da Solid Biosciences recebe status de medicamento órfão pela FDA para condição neurológica rara

Solid Biosciences Inc. (SLDB) alcançou um marco regulatório importante com a designação de Medicamento Orfão pela FDA para o SGT-212, marcando um passo crítico no tratamento da ataxia de Friedreich (FA), uma doença genética rara e atualmente incurável que afeta o sistema nervoso e o coração.

Progresso dos Ensaios Clínicos em Andamento

A empresa de biotecnologia já administrou a primeira dose ao paciente no ensaio FALCON de fase 1b, projetado para testar o perfil de segurança e tolerabilidade do SGT-212 em pacientes com idades entre 18 e 40 anos com FA que também apresentam hipertrofia cardíaca. Os resultados iniciais deste estudo aberto, multicêntrico, estão previstos para serem divulgados na segunda metade de 2026, dependendo do cumprimento das metas de recrutamento.

Compreendendo a Ataxia de Friedreich e a Abordagem do SGT-212

A ataxia de Friedreich afeta aproximadamente 5.000 indivíduos nos EUA e cerca de 15.000 na Europa. A condição resulta de mutações genéticas no gene FXN, que prejudicam a produção de frataxina — uma proteína fundamental para a manutenção de uma função mitocondrial saudável. Sem níveis adequados de frataxina, os pacientes experimentam deterioração neurológica progressiva e complicações cardíacas, embora atualmente não exista cura.

O SGT-212 representa uma solução inovadora usando tecnologia de substituição gênica baseada em AAV recombinante. A terapia emprega um mecanismo de entrega dupla: uma infusão inicial nos núcleos dentados do cerebelo fornece o SGT-212 diretamente aos núcleos dentados cerebelares, uma região cerebral especializada; isso é seguido por administração intravenosa na circulação sanguínea. Essa abordagem coordenada de duas frentes visa tratar simultaneamente as manifestações neurológicas, cardíacas e sistêmicas.

Conquistas Regulatórias

Além da designação de Medicamento Orfão, o SGT-212 obteve anteriormente a Designação de Rota Rápida em janeiro de 2025 e a Designação de Doença Rara Pediátrica pela FDA em dezembro de 2025, acelerando o desenvolvimento e o processo de revisão.

Expansão do Portfólio

A Solid Biosciences continua avançando com seu portfólio de terapias genéticas, tendo o SGT-212 como principal candidato. A empresa também está desenvolvendo o SGT-003 para distrofia muscular de Duchenne, o SGT-501 direcionado à taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT), o SGT-601 para cardiomiopatia dilatada mediada por TNNT2, e várias outras terapias voltadas para doenças neuromusculares e cardíacas genéticas raras.

Desempenho no Mercado

As ações da SLDB encerraram a sessão de segunda-feira a $5,24, refletindo uma queda de 0,95% no dia.