Terobosan Terapi Gen: SGT-212 dari Solid Biosciences Mendapat Status Obat Yatim dari FDA untuk Kondisi Neurologis Langka

Solid Biosciences Inc. (SLDB) telah mencapai tonggak regulasi penting dengan penunjukan Obat Orphan dari FDA untuk SGT-212, menandai langkah krusial dalam pengobatan Friedreich’s ataxia (FA), sebuah gangguan genetik langka dan saat ini tidak dapat disembuhkan yang mempengaruhi sistem saraf dan jantung.

Kemajuan Uji Klinis Sedang Berlangsung

Perusahaan bioteknologi ini telah memberikan dosis kepada pasien pertama dalam uji coba FALCON Tahap 1b, yang dirancang untuk menguji profil keamanan dan tolerabilitas SGT-212 pada pasien berusia 18 hingga 40 tahun dengan FA yang juga mengalami hipertrofi jantung. Hasil awal dari studi terbuka multi-senter ini dijadwalkan akan dirilis selama paruh kedua tahun 2026, tergantung pada pencapaian target pendaftaran.

Memahami Friedreich’s Ataxia dan Pendekatan SGT-212

Friedreich’s ataxia mempengaruhi sekitar 5.000 individu di seluruh AS dan sekitar 15.000 di Eropa. Kondisi ini berasal dari mutasi genetik pada gen FXN, yang mengganggu produksi frataxin—sebuah protein penting untuk menjaga fungsi mitokondria yang sehat. Tanpa kadar frataxin yang cukup, pasien mengalami penurunan neurologis progresif dan komplikasi jantung, namun saat ini belum ada pengobatan yang tersedia.

SGT-212 merupakan solusi inovatif yang menggunakan teknologi penggantian gen berbasis AAV rekombinan. Terapi ini menggunakan mekanisme pengantaran ganda: infus inti intradentate awal mengantarkan SGT-212 langsung ke inti dentate cerebellum, sebuah area otak khusus; ini diikuti oleh administrasi intravena ke dalam sistem peredaran darah. Pendekatan dua langkah yang terkoordinasi ini menargetkan manifestasi neurologis, jantung, dan sistemik secara bersamaan.

Prestasi Regulasi

Selain penunjukan Obat Orphan, SGT-212 sebelumnya mendapatkan Penunjukan Jalur Cepat (Fast Track) pada Januari 2025 dan Penunjukan Penyakit Langka Pediatrik dari FDA pada Desember 2025, mempercepat proses pengembangan dan peninjauan.

Pengembangan Pipeline

Solid Biosciences terus mengembangkan portofolio terapi genetiknya, dengan SGT-212 sebagai kandidat utama. Perusahaan juga mengembangkan SGT-003 untuk distrofi otot Duchenne, SGT-501 yang menargetkan takikardia ventrikel polimorfik katekolaminergik (CPVT) (CPVT), SGT-601 untuk kardiomiopati dilatasi yang dimediasi TNNT2, dan beberapa terapi lain yang menangani gangguan genetik langka neuromuskular dan jantung.

Performa Pasar

Saham SLDB ditutup pada sesi perdagangan hari Senin di harga $5.24, mengalami penurunan sebesar 0.95% untuk hari tersebut.