Avance en la terapia génica: SGT-212 de Solid Biosciences obtiene la condición de medicamento huérfano de la FDA para una enfermedad neurológica rara

Solid Biosciences Inc. (SLDB) ha alcanzado un hito regulatorio importante con la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para SGT-212, marcando un paso crítico en el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA), un trastorno genético raro e actualmente incurable que afecta el sistema nervioso y el corazón.

Progreso en Ensayos Clínicos en Curso

La empresa de biotecnología ya ha administrado la primera dosis a un paciente en el ensayo FALCON de fase 1b, diseñado para evaluar el perfil de seguridad y tolerabilidad de SGT-212 en pacientes de 18 a 40 años con FA que también tienen hipertrofia cardíaca. Los resultados iniciales de este estudio abierto y multicéntrico están previstos para la segunda mitad de 2026, siempre que se cumplan los objetivos de inscripción.

Comprendiendo la Ataxia de Friedreich y el Enfoque de SGT-212

La ataxia de Friedreich afecta aproximadamente a 5,000 personas en EE. UU. y a unas 15,000 en Europa. La condición proviene de mutaciones genéticas en el gen FXN, que impiden la producción de frataxina, una proteína crucial para mantener una función mitocondrial saludable. Sin niveles adecuados de frataxina, los pacientes experimentan deterioro neurológico progresivo y complicaciones cardíacas, aunque actualmente no existe cura.

SGT-212 representa una solución innovadora que utiliza tecnología de reemplazo génico basada en AAV recombinante. La terapia emplea un mecanismo de doble administración: una infusión inicial en los núcleos dentados del cerebelo entrega SGT-212 directamente a los núcleos dentados cerebelosos, una región cerebral especializada; esto es seguido por una administración intravenosa en el sistema circulatorio. Este enfoque coordinado de dos frentes apunta a las manifestaciones neurológicas, cardíacas y sistémicas simultáneamente.

Logros Regulatorios

Además de la designación de medicamento huérfano, SGT-212 obtuvo previamente la Designación de Ruta Rápida en enero de 2025 y la Designación de Enfermedad Rara Pediátrica por parte de la FDA en diciembre de 2025, acelerando el proceso de desarrollo y revisión.

Expansión del Portafolio

Solid Biosciences continúa avanzando en su portafolio de terapias génicas, con SGT-212 como candidato principal. La compañía también está desarrollando SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne, SGT-501 dirigido a la taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT), SGT-601 para la miocardiopatía dilatada mediada por TNNT2, y varias otras terapias que abordan trastornos neuromusculares y cardíacos genéticos raros.

Rendimiento en el Mercado

Las acciones de SLDB cerraron la sesión del lunes en $5.24, reflejando una disminución del 0.95% en el día.