Sanofi enfrenta un revés con la CRL en su medicamento para la EM mientras asegura una victoria en la UE para el inhibidor de BTK

Sanofi reveló un obstáculo regulatorio importante esta semana cuando la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) respecto a su solicitud para tolebrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa (BTK) dirigido a la esclerosis múltiple secundaria progresiva no recaída (nrSPMS) en adultos. El revés representa la segunda revisión importante en el cronograma de aprobación en pocos meses, y se espera que la agencia proporcione más orientación para el primer trimestre de 2026.

Retrasos regulatorios agravan decepciones clínicas anteriores

La decisión de la CRL sigue un patrón de desafíos crecientes para el programa de inhibidores de BTK de Sanofi. A principios de este año, la FDA extendió el período de revisión de tolebrutinib dos veces—primero por tres meses en la primavera, y luego nuevamente después de que la compañía presentara un protocolo de acceso ampliado a solicitud del regulador. La fecha inicial de decisión del 28 de septiembre de 2025 se retrasó al 28 de diciembre, y posteriormente se aplazó aún más hasta principios de 2026.

El momento coincide con nuevos reveses clínicos. En las últimas semanas, Sanofi reveló que su ensayo de fase III PERCEUS, que evalúa tolebrutinib en EM progresiva primaria (PPMS), no logró cumplir los objetivos primarios para ralentizar la progresión de la discapacidad. La compañía decidió posteriormente detener el desarrollo adicional en EM progresiva primaria, que representa aproximadamente el 10% de la población de pacientes con EM. A pesar de las preocupaciones sobre la eficacia, el perfil de seguridad permaneció consistente con estudios previos.

Estos desafíos recuerdan a 2022, cuando la FDA impuso una suspensión clínica parcial en los estudios de tolebrutinib tras identificar casos de lesión hepática inducida por el medicamento en participantes del ensayo. Aunque la compañía finalmente discontinuó ensayos separados para miastenia gravis, la indicación de EM continuó avanzando—hasta ahora.

Rendimiento en el mercado y perspectiva de analistas

Las acciones de SNY han subido solo un 1,1% en los últimos seis meses, muy por debajo del aumento del 20,4% del sector salud en general, reflejando el escepticismo del mercado sobre el camino a seguir del medicamento. La CRL y el reciente fracaso en los ensayos sugieren una reevaluación general de la fortaleza del pipeline de Sanofi en neurología.

Sin embargo, la compañía logró una victoria importante a nivel internacional. La Comisión Europea aprobó Wayrilz (rilzabrutinib), otro inhibidor de BTK, para tratar a pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria (ITP) que no han respondido a otras terapias. Esta aprobación siguió a una opinión positiva del comité en octubre y fue respaldada por datos del ensayo de fase III LUNA 3, que demostraron mejoras en los recuentos de plaquetas sostenidos. La FDA ya había aprobado Wayrilz para ITP crónica en agosto de 2025.

¿Qué sigue para los inversores?

Los destinos divergentes del pipeline de Sanofi—detenido en EM pero avanzando en ITP—subrayan la imprevisibilidad del desarrollo de medicamentos. Con una mayor orientación de la CRL esperada para marzo de 2026, la compañía enfrenta decisiones críticas sobre la viabilidad comercial de tolebrutinib. Los observadores del mercado están atentos a si las presentaciones adicionales de datos pueden revivir la solicitud o si Sanofi pivotará recursos hacia sus programas de BTK validados en indicaciones hematológicas.