اختراق في العلاج الجيني: شركة سوليد بيوساينسز تحصل على وضع الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لمرض عصبي نادر

شركة سوليد بيوساينسز إنك. (SLDB) حققت إنجازًا تنظيميًا هامًا مع تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كدواء يتيم لـ SGT-212، مما يمثل خطوة حاسمة في علاج مرض فريدريشيا التأتأة (FA)، وهو اضطراب وراثي نادر ولا يمكن الشفاء منه حاليًا يؤثر على الجهاز العصبي والقلب.

تقدم التجارب السريرية قيد التنفيذ

لقد قامت شركة التكنولوجيا الحيوية بالفعل بحقن المريض الأول في تجربة FALCON المرحلة 1b، المصممة لاختبار ملف السلامة وتحمل SGT-212 لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و40 عامًا ويعانون من FA والذين يعانون أيضًا من تضخم القلب. من المقرر إصدار النتائج الأولية من هذه الدراسة المفتوحة والمتعددة المراكز خلال النصف الثاني من عام 2026، بشرط تحقيق أهداف التسجيل.

فهم مرض فريدريشيا التأتأة ونهج SGT-212

يؤثر مرض فريدريشيا التأتأة على حوالي 5000 شخص في الولايات المتحدة وحوالي 15000 في أوروبا. ينجم الحالة عن طفرات وراثية في جين FXN، والتي تعيق إنتاج الفراتاكسين — وهو بروتين حاسم للحفاظ على وظيفة الميتوكوندريا الصحية. بدون مستويات كافية من الفراتاكسين، يعاني المرضى من تدهور تدريجي في الأعصاب ومضاعفات قلبية، ومع ذلك لا يوجد علاج حاليًا.

يمثل SGT-212 حلاً مبتكرًا باستخدام تقنية استبدال الجينات المعتمدة على AAV recombinant. تعتمد العلاج على آلية توصيل مزدوجة: حقن نواة داخلية أولية توصل SGT-212 مباشرة إلى نوى الدنتا في المخ، وهي منطقة متخصصة في الدماغ؛ تليها إدارة وريدية إلى الدورة الدموية. تستهدف هذه المقاربة المنسقة الجوانب العصبية والقلبية والجهازية بشكل متزامن.

الإنجازات التنظيمية

بالإضافة إلى تصنيف الدواء يتيم، حصلت SGT-212 سابقًا على تصنيف المسار السريع في يناير 2025 وتصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للمرض النادر لدى الأطفال في ديسمبر 2025، مما يسرع عملية التطوير والمراجعة.

توسيع خط الأنابيب

تواصل شركة سوليد بيوساينسز تقدمها في محفظة العلاج الجيني، مع SGT-212 كمرشح رئيسي. كما تطور الشركة SGT-003 لمرض ديشين العضلي، و SGT-501 المستهدف لاضطراب البطين الأيسر متعدد الأشكال الكاتيكولامين، و SGT-601 لاعتلال عضلة القلب الموسع المرتبط بجين TNNT2، والعديد من العلاجات الأخرى التي تعالج اضطرابات وراثية نادرة في الجهاز العصبي والقلبي.

أداء السوق

أنهت أسهم SLDB جلسة التداول يوم الاثنين عند سعر 5.24 دولارات، مسجلة انخفاضًا بنسبة 0.95% ليوم التداول.