تقدم علاج الرنح الفريديخية مع حصول مرشح العلاج الجيني على اعتراف تنظيمي

شركة سوليد بيوساينسز إنك. (SLDB)، مطور متخصص في علاجات الاضطرابات العصبية والعضلية والقلبية، كشفت أن علاجها الجيني التجريبي SGT-212 حصل على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. يبرز هذا الإنجاز أهمية العلاج المحتملة لـ SGT-212 في معالجة مرض فريدريش، وهو حالة نادرة من الاضطرابات العصبية الوراثية.

تقدم التجارب السريرية وآلية العلاج

أنهت الشركة تسجيل أول مشارك في دراسة FALCON المرحلة 1b، المصممة لتقييم ملف السلامة وتحمل SGT-212 لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و40 عامًا والذين تم تشخيصهم بمرض فريدريش مع تضخم القلب. من المتوقع أن تظهر النتائج الأولية من هذه الدراسة المفتوحة والمتعددة المراكز خلال النصف الثاني من عام 2026، مع استمرار تجنيد المشاركين.

يمثل SGT-212 نهج استبدال جيني يعتمد على فيروس AAV المُعاد هندسته، باستخدام نظام توصيل ثنائي مبتكر. تجمع استراتيجية العلاج بين الحقن المباشر في نوى الدانتة—وهو منطقة مستهدفة في الدماغ داخل المخيخ—مع الإدارة الوريدية اللاحقة إلى الدورة الدموية الجهازية. يتيح هذا الآلية المنسقة توصيل العلاج لمواجهة الأعراض العصبية والقلبية والجهازية للمرض التي تساهم في مرضية ووفاة المرضى.

المسار التنظيمي وسياق المرض

قبل الحصول على تصنيف الدواء اليتيم، كانت SGT-212 قد حققت بالفعل إنجازين تنظيميين مهمين: تصنيف المسار السريع الذي منح في 21 يناير 2025، وتصنيف المرض النادر لدى الأطفال الذي منح في 1 ديسمبر 2025. تعكس هذه التصنيفات اعتراف الجهات التنظيمية بالحاجة الطبية غير الملباة في هذه الفئة من المرضى.

مرض فريدريش، الذي يؤثر على حوالي 5000 شخص في الولايات المتحدة وحوالي 15000 عبر أوروبا، ينجم عن طفرة جينية داخل جين FXN. تؤدي هذه الطفرة إلى انخفاض مستويات بروتين فريدراكسين، وهو عامل مساعد حيوي لوظيفة الميتوكوندريا الصحيحة. لا يوجد حاليًا علاج شافٍ للحالة؛ الخيارات العلاجية تقتصر على التدخلات المعدلة للمرض.

خط الأنابيب الأوسع والأداء السوقي

تحافظ شركة سوليد بيوساينسز على محفظة متنوعة من مرشحي العلاج الجيني للأمراض النادرة. تشمل خط الأنابيب SGT-003 المستهدف لمرض ضمور العضلات الدوشيني، وSGT-501 لعلاج تسرع القلب البطيني متعدد الأشكال الكاتيكولامين، وSGT-601 لاعتلال عضلة القلب الموسع الناتج عن TNNT2، وبرامج إضافية لمعالجة الحالات الوراثية القاتلة العصبية والعضلية والقلبية.

في نشاط السوق، أغلقت أسهم SLDB عند 5.24 دولارات، مسجلة انخفاضًا بنسبة 0.95% خلال جلسة التداول.