بالطوسوتين يحصل على فرصة أخرى: كرينتيكس تطلق المرحلة الثالثة لمتلازمة السرطان

بدأت شركة Crinetics Pharmaceuticals (CRNX) للتو تجربة CAREFNDR المرحلة 3 - لاختبار ما إذا كان يمكن لـ Paltusotine معالجة متلازمة الكارسينويد، وهي حالة مدمرة تصيب حوالي 20% من مرضى الأورام الصماء العصبية.

المشكلة التي تحلها

متلازمة الكارسينويد قاسية: احمرار غير قابل للتحكم وإسهال يدمر الحياة اليومية. العلاج الحالي؟ حقن شهرية بالكاد تكون كافية. المرضى عالقون في التعامل مع تخفيف غير كامل ومتاعب الزيارات السريرية المنتظمة.

كيفية عمل الاختبار

CAREFNDR بالأرقام:

• 141 بالغًا مسجلاً عبر مواقع متعددة
• مرحلة التحكم لمدة 16 أسبوعًا: بالتوسوتين 80 ملغ يوميًا مقابل الدواء الوهمي
• الهدف الأساسي: تقليل نوبات الشطف بحلول الأسبوع 12
• التركيز الثانوي: تكرار حركة الأمعاء
• ثم تم تمديد مفتوح لمدة 104 أسابيع للتحقق من المتانة على المدى الطويل

لماذا هذا مهم

Paltusotine هو agonist لمستقبل SST2 يؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا - مما يعني أنه يعمل بشكل مختلف عن الحقن وقد يكون مغيرًا للعبة بالنسبة للالتزام. أظهرت بيانات المرحلة الثانية بالفعل انخفاضات سريعة ومستدامة في كل من الاحمرار والإسهال، وهذا هو السبب في أن Crinetics واثقة بما يكفي للذهاب إلى حجم كبير.

القصة الحقيقية: التوسع خارج حدود العملاقية

تم إطلاق Paltusotine (PALSONIFY) في سبتمبر 2025 لعلاج مرض ضخامة النهايات - وهو اضطراب نادر في الغدة النخامية. ولكن هذا سوق متخصص. متلازمة الكارسينويد هي الجائزة الحقيقية: قد تؤدي نتائج جودة الحياة الأفضل إلى وضع هذا كعلاج شامل أوسع.

تمتلك Crinetics 1.1 مليار دولار نقدًا اعتبارًا من الربع الثالث من عام 2025، تمويل حتى عام 2029. هذه فترة كافية لرؤية هذا حتى الموافقة المحتملة.

ماذا بعد

بالإضافة إلى السرطانات الكارسينويد، تقوم كرينتيكس بإدارة العديد من الخطوط: CRN09682 (مستهدف SST2 لمكافحة الأورام) في المراحل المبكرة، وتجارب أتميلنانت تتزايد لقصور الغدة الكظرية الخلقية ومتلازمة كوشينغ المتوقع أن تبدأ في منتصف عام 2026.

سياق السهم: أغلقت CRNX عند 41.97 دولار، بانخفاض 2.17% يوم أمس لكنها لا تزال ضمن نطاقها البالغ 24-$60 52 أسبوعًا. عادةً ما تؤدي المحفزات من المرحلة 3 إلى زيادة التقلبات - تابع تحديثات التسجيل وبيانات الفعالية المؤقتة.

هذه حالة مرض نادرة تحتاج إلى معالجة حقيقية. إذا قدمت المرحلة 3 نتائج إيجابية، يمكن لشركة Crinetics إعادة تحديد استخدام Paltusotine كعلاج أساسي عبر عدة حالات الغدد الصماء.